'Kijk met je hart en werk samen'

“Mijn werk gáát ergens over. Ik draag bij aan een bedrijf dat personen met een zeldzame ziekte het bepalende verschil biedt. Het is een grote uitdaging om een product te ontwikkelen dat veilig en effectief is en waarin patiënten en hun families verlichting vinden.“ Aan het woord is Paul Flapper, Area Director en General Manager bij Shire HGT Netherlands. Shire is een internationaal specialistisch biopharmaceutisch bedrijf dat de focus legt op de ontwikkeling, productie en verkoop van medicijnen voor levensbeperkende aandoeningen.

Bijzondere aandacht
Weesziekten verdienen bijzondere aandacht. Daarin is Flapper stellig: “Kijk met je hart en laat je inspireren door al die families met een zeldzame ziekte die ondanks grote belemmeringen toch positief in het leven staan. Ik heb bewondering voor het doorzettingsvermogen en de betrokkenheid van artsen, biochemici, klinisch genetici, patientenorganisaties, patiënten, bedrijven en anderen bij zeldzame ziekten. Mijn oproep is om de handen ineen te slaan en de ontwikkeling van weesgeneesmiddelen samen op te pakken. Want,” zo zegt Flapper, “de ontwikkeling van weesgeneesmiddelen verschilt in een aantal opzichten essentieel van die van gewone geneesmiddelen. Het vereist veel specifieke kennis en specialistisch onderzoek. Bij diverse zeldzame ziekten is een spectrum aan symptomen en klachten. Hierdoor is het lastig om bij klinisch onderzoek voldoende patiënten te includeren en om voldoende homogene patiëntenpopulaties samen te stellen. De stuurgroep Weesgeneesmiddelen vervulde een belangrijke rol in het samenbrengen van relevante partijen zoals (semi-)overheid, patiëntenorganisaties, academici en bedrijven. Met de opheffing van de stuurgroep valt een platvorm weg dat niet vervangbaar is door voorzetting van de afzonderlijke delen, hoewel iedere veldpartij daar zo goed mogelijk invulling aan geeft.

Nederland op achterstand
Een belangrijk knelpunt ligt wat Flapper betreft bij de huidige ontwikkelingen van de vergoeding van weesgeneesmiddelen. “In toenemende mate bevindt Nederland zich in een uitzonderingspositie als het gaat om de vergoeding van een aantal belangrijke weesgeneesmiddelen. Het betreft weesgeneesmiddelen die in Nederland uitsluitend op ziekenhuis budget beschikbaar zijn maar die in alle Europese landen zo vergoed worden dat ze ook voorgeschreven worden. Nederlandse patiënten kunnen daarmee niet in gelijke mate aanspraak maken op weesgeneesmiddelen. Dat is in strijd met het Europese uitgangspunt van gelijke aanspraak door patiënten. Voor patiënten en patiëntenorganisaties is het in onbegrijpelijk dat patiënten in omringende landen wel behandeld worden met het geneesmiddel.” Een ander probleem ligt volgens Flapper bij de herbeoordeling van weesgeneesmiddelen voor de continuering van vergoeding. “Zo is bijvoorbeeld het criterium van exclusie van studies met minder dan 50 patiënten niet verenigbaar met de zeldzaamheid van weesziekten. Hierdoor worden vrijwel alle resultaten van goed klinisch onderzoek uitgesloten in de herevaluatie voor vergoeding “.

Tot slot
Er sterven meer kinderen per jaar aan zeldzame aandoeningen dan aan kanker. Toch is vele malen meer geld beschikbaar voor onderzoek naar kanker. Dat moet veranderen. Ik maak me sterk voor een klimaat van hoop op een andere toekomst voor patiënten en hun familieleden met zeldzame ziekten. Kijk met je hart en zet je talenten ook in om een verschil te maken in het leven van deze patiënten!