'Sterke stem van patiëntenvereniging noodzakelijk'

Weesgeneesmiddelen hebben blijvend ondersteuning nodig. Dat de stuurgroep Weesgeneesmiddelen ophoudt te bestaan, betekent niet dat het werk af is. “Een groot overkoepelend patiëntenplatform zou een uitstekende aanjager zijn voor discussie met de overheid over de noodzaak van onderzoek.” Dat zegt dr. Frits Lekkerkerker, tot voor kort voorzitter van de Stuurgroep Weesgeneesmiddelen.

Nog niet genoeg bereikt
Het veld neemt niet alles over van wat de stuurgroep deed. “Dat de stuurgroep op zou houden te bestaan, overviel ons niet. We hebben ruim de tijd gekregen ons daarop voor te bereiden. Maar, zonde is het wel. We hebben veel bereikt, maar nog niet genoeg,” vindt Lekkerkerker. Hij ziet twee grote problemen die de ontwikkeling van weesgeneesmiddelen bedreigen: de financiële last en de stem van de patiëntenorganisaties.

Wie draagt de kosten?
Een belangrijke taak van de stuurgroep was het stimuleren van de ontwikkeling van weesgeneesmiddelen. “Daarin zijn we geslaagd. De awareness van zeldzame aandoeningen is toegenomen en er komen steeds meer medicijnen voor zeldzame aandoeningen op de markt. Vooral jonge onderzoekers hebben we de weg weten te wijzen naar de ontwikkeling van medicijnen. Met hulp van ZonMw zijn we bovendien in staat een extra impuls te geven aan onderzoekers. ZonMw heeft het programma Priority Medicines zeldzame ziekten en weesgeneesmiddelen opgezet dat subsidie geeft aan specifiek onderzoek. Er komen meer weesgeneesmiddelen voor aandoeningen die nu nog niet behandeld kunnen worden. Dat is belangrijk. Gevolg is wel dat de kosten toenemen en dat baart me zorgen. Blijven zorgverzekeraars de kosten vergoeden? Wie draagt die financiële last?”

Sterke stem nodig
Patiëntenverenigingen zijn belangrijk. Zij zijn er onder meer om de stem van de patiënt te versterken, om hun belangen te behartigen. “De stuurgroep is van mening dat er – boven al die verschillende verenigingen, één overkoepelend platform moet komen dat alle organisaties bindt. Dit platform zou de belangen van alle patienten met een zeldzame aandoening moeten behartigen. Pas dan zal je stem luid genoeg zijn om met de overheid in gesprek te treden. Het is jammer dat dat ons niet gelukt is. Nu is er nog verdeeldheid, er zijn verschillende verenigingen. Die kunnen zelfstandig onvoldoende aanjager zijn van een goede researchdiscussie met de overheid”.

Wens
Heeft Lekkerkerker een onderwerp dat de farmaceutische branche kan oppakken nu de stuurgroep is opgeheven? “Jazeker. De branche zou samen met de ziekenhuizen een goed doelmatigheidsonderzoek moeten opstellen. Medicijnen worden slechts tijdelijk vergoed. Na drie a vier jaar moet de doelmatigheid worden aangetoond. De praktijk laat zien dat dat onderzoek kostbaar is en moeilijk is om op te zetten. Bovendien is de periode waarin de doelmatigheid kan worden aangetoond zeer kort. Het opzetten van dit onderzoek duurt vaak te lang, soms pas na twee jaar. Gezien het geringe aantal gebruikers, is goed onderzoek lastig. Het is mijn wens dat beide partijen samen kijken hoe dit kan worden opgepakt.”