Weesgeneesmiddelen

De Stuurgroep Weesgeneesmiddelen is in 2001 opgericht met als doel aandacht te besteden aan de problemen rond zeldzame aandoeningen. In 2011 is de stuurgroep opgeheven omdat de stuurgroep – om in woorden van de minister te spreken – min of meer zijn brede opdracht zou hebben afgerond.

De stuurgroep richtte zijn werkzaamheden met name op:
• Het stimuleren van de ontwikkeling van weesgeneesmiddelen
• Het verbeteren van de situatie van patiënten met een zeldzame aandoening, in het bijzonder het versterken van de informatievoorziening over zeldzame ziekten. De stuurgroep was aanspreekpunt voor belanghebbenden en vormde netwerken binnen de EU-landen.

Wat is een weesgeneesmiddel?
Weesgeneesmiddelen zijn geneesmiddelen die bestemd zijn voor de diagnose, preventie of behandeling van zeldzame aandoeningen. De aandoeningen waar deze geneesmiddelen voor nodig zijn, zijn per definitie ernstige, levensbedreigende of chronisch invaliderende aandoeningen die de kwaliteit van leven ernstig aantasten. De groep zeldzame aandoeningen zijn als het ware een wees: ze hebben geen verzorgers/ouders en hebben behoefte aan extra zorg; vandaar de term weesgeneesmiddelen. De internationale term is orphan drugs (OD).

De te verwachten opbrengsten van een weesgeneesmiddel zijn gering terwijl er hoge ontwikkelings- en registratiekosten zijn. Dit maakt weesgeneesmiddelen niet aantrekkelijk voor onderzoek en bedrijven.

Wat is een zeldzame ziekte?

Zeldzame ziekten zijn levensbedreigende of chronisch invaliderende ziekten met een zo geringe prevalentie dat gecombineerde inspanningen noodzakelĳk zĳn om een grote morbiditeit en perinatale en vroegtĳdige mortaliteit (als ook een aanzienlĳke achteruitgang van de kwaliteit van het bestaan of van het sociaaleconomisch potentieel) te voorkomen.

1 miljoen Nederlanders betrokken bij zeldzame aandoening

In Europa wordt een ziekte zeldzaam genoemd wanneer niet meer dan 5 op de 10.000 (= 1:2000) inwoners in de Europese Unie deze aandoening hebben. De schatting van het aantal verschillende zeldzame aandoeningen ligt tussen de 5.000-8.000. Men denkt dat 80% van de zeldzame aandoeningen erfelijk is. Naar schatting (Orphanet) is 6-8% van de bevolking betrokken. Dit zou betekenen dat 1 miljoen Nederlanders zelf of in de familie betrokken is bij een zeldzame aandoening.

Basis: www.weesgeneesmiddelen.nl

Wat zijn de problemen bij zeldzame aandoeningen?

Het stellen van de diagnose is lastig: het kan lang duren voor de diagnose is vastgesteld omdat symptomen niet herkend worden of er geen geschikte testen ontwikkeld zijn. Ook de oorzaak van vele zeldzame ziekten is nog niet bekend. Daar is meer onderzoek voor nodig. Probleem is dat er vaak weinig patiënten zijn om het basale of medisch toegepaste onderzoek uit te voeren. Daarbij komt dat de ontwikkeling van een geneesmiddel complex, kostbaar en langdurig is. Bovendien is het commercieel weinig interessant omdat er maar een kleine afzetmarkt is voor het ontwikkelde geneesmiddel.

Paul Flapper (Shire HGT Nederland)

'Kijk met je hart en werk samen'

“Mijn werk gáát ergens over. Ik draag bij aan een bedrijf dat personen met een zeldzame ziekte het bepalende verschil biedt. Het is een grote uitdaging om een product te ontwikkelen dat veilig en effectief is en waarin patiënten en hun families verlichting vinden.“ Aan het woord is Paul Flapper, Area Director en General Manager bij Shire HGT Netherlands. Shire is een internationaal specialistisch biopharmaceutisch bedrijf dat de focus legt op de ontwikkeling, productie en verkoop van medicijnen voor levensbeperkende aandoeningen.

Lees meer>

Ans van der Ploeg (Erasmus MC)

'Weesziekten verdienen expertisecentra'

"Het is de stuurgroep Weesgeneesmiddelen gelukt weesziekten beter op de kaart te zetten. Dat is een goede eerste stap. Het werk is nog niet af. Het is nu belangrijk dat er expertisecentra worden ingericht met aandacht voor specifieke patiëntenpopulaties. Zo zijn we beter in staat patiënten met zeldzame aandoeningen te behandelen”. Dit zegt Prof. A.T. (Ans) van der Ploeg van het Erasmus MC waar zij onder meer werkzaam is voor het centrum voor Lysosomale en Metabole ziekten.

Lees meer>

Frits Lekkerkerker (voormalig voorzitter stuurgroep Weesgeneesmiddelen)

'Sterke stem van patiëntenvereniging noodzakelijk'

Weesgeneesmiddelen hebben blijvend ondersteuning nodig. Dat de stuurgroep Weesgeneesmiddelen ophoudt te bestaan, betekent niet dat het werk af is. “Een groot overkoepelend patiëntenplatform zou een uitstekende aanjager zijn voor discussie met de overheid over de noodzaak van onderzoek.” Dat zegt dr. Frits Lekkerkerker, tot voor kort voorzitter van de Stuurgroep Weesgeneesmiddelen.

Lees meer>

Hanka Meutgeert (Directeur VKS)

'Het veld ontfermt zich onvoldoende over zeldzame ziekten'

Patiënten met zeldzame ziekten hebben het zwaar. Hun ziekten zijn wees. Bestaande medicijnen voldoen in bijna geen enkel geval. En dat betekent dat onderzoek naar weesgeneesmiddelen en de bundeling van kennis altijd extra aandacht verdienen. “Terwijl de overheid juist de andere weg inslaat. Onbegrijpelijk”. Dit zegt Hanka Meutgeert , directeur van VKS, de Patiëntenvereniging van stofwisselingsziekten.

Lees meer>